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La salute limita gli unici farmaci in grado di frenare l’atrofia muscolare spinale

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A Montse Font, che ora ha 44 anni e vive a Barcellona, ​​è stato diagnosticato atrofia muscolare spinale quando aveva meno di due anni. I suoi genitori osservarono che si muoveva più lentamente del fratello e un esame del sangue ne rivelò il motivo: aveva la mutazione genetica che causa una grave malattia neurogenerativa di cui soffrono attualmente in Spagna tra le 800 e le 1.000 persone circa, dato che si stima che ogni anno 20 bambini con questa patologia.

La cosiddetta SMA (acronimo di atrofia muscolare spinale) colpisce persone di diverse età e provoca a grave debolezza muscolare e progressivo, che tocca profondamente la vita quotidiana perché causa difficoltà alzarsi o camminare ma anche a funzioni vitali come la deglutizione o la respirazione. Fino a quattro anni fa, non esisteva alcun trattamento per fermare il processo e quindi l’80% dei bambini sotto i sei mesi a cui era stata diagnosticata questa malattia moriva e il resto dei pazienti aveva solo trattamenti per ridurre i sintomi come fisioterapia o cure respiratorie o digestivi.

Ma quattro anni faabbiamo vinto alla lotteria“, nelle parole di Montse Font, visto che è stato approvato un trattamento che rallenta il deterioramento e da allora l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ne ha autorizzati altri due. Il problema è che il La salute spagnola ha accesso limitato a innovazioni che costano fino a € 70.000 a dose e, quindi, molti pazienti vengono esclusi dalle possibilità di miglioramento o vengono espulsi dal programma dopo pochi mesi, un situazione che non si verifica in altri paesi d’Europa.

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Un anno con “minacce”

In questa situazione si trova Montse, che da un anno riceve “minacce” che il trattamento commercializzato con il marchio Spinraza venga ritirato perché non ha un miglioramento continuo. Ed è che la Salute ha incluso questo farmaco nel 2018 nei finanziamenti pubblici ma sotto a protocollo che afferma che il paziente ottiene benefici continuiqualcosa che è difficile in una malattia degenerativa.

Quando Montse iniziò a riceverlo, migliorò “molto”, camminava di nuovo veloce, non si stancò e nei mesi successivi “il guadagno si consolidava”. Ma, per caso, è caduta, si è rotta il femore ed è stata immobilizzata per alcuni mesi, il che le ha fatto perdere nuovamente le forze e poiché la salute “guarda solo al momento iniziale e finale” minaccia di sospendere il farmaco per mancanza di miglioramento .

La situazione è essere “psicologicamente devastantePer lei, dopo aver verificato che finalmente c’è un farmaco che ferma la sua malattia, ora è impantanata in una continua incertezza e fino a settembre, quando sarà nuovamente valutata, non sa “cosa accadrà alla sua vita”.

Le firme

Come lei, ci sono dozzine di pazienti in Spagna che non sono stati considerati idonei a ricevere cure o sono stati espulsi, per i quali la Fondazione per l’atrofia muscolare spinale (FundAME) ha consegnato questo martedì 70.000 firme, raccolti tramite Charge.org, che chiedono a Health di rimuovere gli ostacoli che ostacolano l’accesso a nuovi farmaci.

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Ed è che la Spagna è l’unico Paese che chiede un miglioramento costante per amministrare Spinraza nella sanità pubblica ma ha anche segnato limitazioni di accesso molto superiori a quelle approvate dall’EMA per fornire Zolgensma, la prima terapia genica per bambini. E non ha ancora dato il via libera al terzo farmaco, Risdiplan, farmaco orale e molto più facile da somministrare rispetto al primo, che richiede una puntura lombare, e “tutto indica” che sarà approvato esclusivamente per i pazienti in cui il La SMA si manifesta nei primi 6 mesi di vita, escludendo i pazienti più anziani di quell’età, con la quale il 50% degli adulti sarà escluso dalle innovazioni terapeutiche, secondo María Grazia, direttore medico di FundAME.

E gli ostacoli o le restrizioni all’accesso non sono un problema esclusivo dei farmaci contro la SMA. La Spagna sta imponendo limitazioni al nuovo e trattamenti rivoluzionari contro il cancroal punto che occorrono in media 469 giorni per includerli nei finanziamenti pubblici, ben al di sopra dei paesi limitrofi.

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